Nationale Vereinigung für Tay-Sachs und verwandte Krankheiten veranstaltet erstes Treffen zur Medikamentenentwicklung für GM2
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Dies ist eine Wiederveröffentlichung des Artikels vom 29. Januar 2024, der von der National Tay-Sachs & Allied Diseases Association veröffentlicht wurde.
Boston, Mass. 29. Januar 2024- Die National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), führend im weltweiten Kampf für die Behandlung und Heilung von Tay-Sachs-, Canavan-, GM1- und Sandhoff-Krankheiten, veranstaltet am Donnerstag, den 15. Februar 2024, das allererste, extern geleitete, patientenorientierte Treffen zur Medikamentenentwicklung für GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheiten).
Extern geleitete Treffen zur patientenorientierten Arzneimittelentwicklung (EL-PFDD) bieten der US-Arzneimittelbehörde (FDA) und anderen wichtigen Interessengruppen, einschließlich Entwicklern von medizinischen Produkten, Gesundheitsdienstleistern und Regulierungsbehörden, eine wichtige Gelegenheit, direkt von Patienten, ihren Familien, Betreuern und Patientenvertretern zu erfahren, welche Symptome für sie am wichtigsten sind, welche Auswirkungen die Krankheit auf das tägliche Leben der Patienten hat und welche Erfahrungen die Patienten mit den derzeit verfügbaren Behandlungen gemacht haben. Diese Informationen können in die Entscheidungen und die Aufsicht der FDA einfließen, sowohl während der Entwicklung eines Medikaments als auch bei der Prüfung eines Zulassungsantrags.
GM2 kann jeden treffen, unabhängig von Rasse, Geschlecht, ethnischer Zugehörigkeit oder Herkunftsland. Allein die NTSAD betreut Hunderte von Familien in den USA und auf der ganzen Welt. Bislang haben sich mehr als 150 Personen, darunter Patienten, Forscher, Kliniker und Vertreter der Industrie, für die GM2 EL-PFDD-Tagung angemeldet. Dieses virtuelle Treffen wird per Livestream über YouTube übertragen, ist öffentlich zugänglich und kostenlos. Die Teilnehmer müssen sich jedoch im Voraus unter www.ntsad.org/gm2pfdd anmelden. Das Treffen beginnt am 15. Februar 2024 um 9:30 Uhr Eastern und soll um 15 Uhr Eastern enden.
Fast 30 Personen, die als Erwachsene oder Eltern von Kindern mit Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit im Kindesalter, im Jugendalter oder im Spätstadium betroffen sind, werden ihre Geschichten und Erfahrungen erzählen. Patienten, Eltern, Betreuer und trauernde Familienangehörige werden ihre Sichtweise darlegen.
"Die Geschichte meiner Tochter zu erzählen und weiterhin ihre Stimme zu sein, um die Forschung in der Hoffnung auf eine Behandlung und Heilung für GM2 voranzutreiben, ist selbst jetzt, zwölf Jahre nach ihrem Tod, unerlässlich, damit keine andere Familie diesen brennenden Schmerz des Verlustes erfahren muss", sagte Becky Benson.
Weitere Referenten sind Jacqueline Karp, MD, U.S. FDA Center for Drug Evaluation and Research; Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital; Cynthia Tifft, MD, PhD, National Institutes of Health; und Kathleen M. Flynn, NTSAD Chief Executive Officer. Es wird auch die Möglichkeit geben, sich per Telefon einzuschalten und alle Teilnehmer der Sitzung live zu befragen. Darüber hinaus können die Teilnehmer im Vorfeld, während und 30 Tage nach der Sitzung über die Website der NTSAD Kommentare abgeben.
"Die NTSAD wurde von Familien gegründet. Sie sind die Experten für das Leben mit diesen verheerenden seltenen, genetischen Krankheiten, und ihre Stimmen sollten gehört werden", sagte Kathleen M. Flynn, Chief Executive Officer von NTSAD. "Es ist eine Ehre, den Familien diese einzigartige Gelegenheit zu bieten, ihre Geschichten und Perspektiven zu teilen, um die Entwicklung von Therapien zu beschleunigen und etwas zu bewirken, wenn auch nicht für sie selbst, so doch dafür, dass andere Familien keinen Kummer und anhaltenden Herzschmerz erleben müssen."
Zu den Sponsoren der GM2 EL-PFDD-Tagung gehören Sanofi, Cure Tay-Sachs Foundation, New York Area Fund at NTSAD, Mathew Forbes Romer Foundation, Azafaros und JCR Pharmaceuticals.
Um mehr über die GM2 EL-PFDD-Sitzung zu erfahren, sich zur Teilnahme anzumelden oder Kommentare einzureichen, besuchen Sie www.ntsad.org/gm2pfdd oder sehen Sie sich ein Informations-Webinar unter https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be an. Der Bericht "Voice of the Patient", der die wichtigsten Ergebnisse der Tagung zusammenfasst, wird im Sommer veröffentlicht.
Über NTSAD
Die NTSAD gehört zu den ersten und angesehensten Interessenvertretungen für Patienten und war ein Pionier bei der Förderung des Träger-Screenings zur Vorbeugung seltener genetischer Krankheiten. Die Organisation unterstützt Familien und Einzelpersonen auf der ganzen Welt durch persönliche professionelle Unterstützung, Mentoring und Peer-Gruppen, Informationen und Ressourcen sowie durch ihre jährliche Familienkonferenz. Die NTSAD setzt sich auch für die Patienten ein und fördert die Forschung. Seit 2002 hat die Organisation mehr als 4,7 Millionen Dollar an Zuschüssen gewährt, die zu Investitionen von mehr als 30 Millionen Dollar in die Forschung geführt haben. Diese Initiativen haben zur Entwicklung potenzieller Therapien für Tay-Sachs-, Canavan-, GM1- und Sandhoff-Krankheiten geführt. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte NTSAD.org.
