Was Sie über Beobachtungsstudien wissen sollten – und warum sie für Sie geeignet sein könnten
Unterschiede zwischen Beobachtungsstudien und klinischen Studien in der Arzneimittelforschung.
Was ist eine Beobachtungsstudie?
In Beobachtungsstudien verfolgen Forscher Gruppen von Menschen über einen bestimmten Zeitraum hinweg. Je nach Studie können diese Gruppen gesunde Menschen, Menschen mit einer Krankheit oder Menschen umfassen, die ein erhöhtes Risiko haben, eine Krankheit zu entwickeln (weil sie eine familiäre Vorbelastung, ein Gen, eine andere damit verbundene Erkrankung oder einen Antikörper haben, der sie für die Entwicklung der Krankheit prädisponiert).
Eine Beobachtungsstudie dient dazu, den Alltag einer Person mit einer seltenen Krankheit zu „beobachten“.
Sie werden als Beobachtungsstudien bezeichnet, weil ein Forscher „beobachtet“, aber nicht „eingreift“. Es werden keine Medikamente zum Zweck der Intervention verabreicht, und die Forscher ändern nichts an der Art und Weise, wie die Teilnehmer normalerweise behandelt werden.
Im Gegensatz dazu müssen bei einer interventionellen klinischen Studie die Teilnehmer vor ihrer Zulassung zur Teilnahme oder vor Beginn der Studie einer Reihe von Tests unterzogen werden – und zwar bevor ihnen an einem Studienort Medikamente verabreicht werden. Patienten, die an einer klinischen Studie teilnehmen, werden dann regelmäßig am selben Studienort untersucht, wobei der Schwerpunkt auf einheitlichen Bewertungskriterien liegt. Auf diese Weise können die Verantwortlichen feststellen, ob das Medikament positive oder negative Veränderungen bewirkt hat.
Beobachtungsstudien sind für Forscher sehr wichtig, da sie die Möglichkeit bieten, Menschen mit einer seltenen Krankheit in ihrem normalen Alltag zu beobachten. Zu den Informationen, die in diesen Studien typischerweise erfasst werden, gehören die Art und Häufigkeit der Symptome, welche Medikamente eingenommen werden, welche Untersuchungen durchgeführt werden und wie die Ergebnisse dieser Untersuchungen im Zeitverlauf ausfallen sowie wie viel und welche Art von Unterstützung die Patienten benötigen. Anhand dieser Informationen können Forscher Folgendes erfahren:
Häufige Symptome und welche Symptome zu einer Diagnose führen
Welche Expositionen oder Verhaltensweisen können das Risiko erhöhen, eine seltene Erkrankung auszulösen?
Hinweise, die zu neuen Behandlungsmethoden führen
Muster und Trends von Krankheiten in verschiedenen Altersgruppen und bei verschiedenen Personengruppen
Alltägliche Erfahrungen und Bedürfnisse von Menschen, die mit der Krankheit in unterschiedlichen Umgebungen leben
Arten von Beobachtungsstudien
Naturgeschichtliche Studien untersuchen den Verlauf einer seltenen Krankheit, indem sie sowohl die frühen Anzeichen oder Symptome beobachten als auch bewerten, wie sich diese im Laufe der Zeit verändern. Forscher sammeln häufig Informationen über das Risiko oder die Veranlagung einer Person, eine seltene Krankheit zu entwickeln, indem sie ihre Krankengeschichte überprüfen und Blut-, Speichel- und Urinproben entnehmen, die untersucht werden können, um mehr darüber zu erfahren, was zur Entwicklung einer seltenen Krankheit führen kann. Die Datenerhebung aus Naturgeschichtsstudien kann zu einer Möglichkeit führen, die Krankheit zu behandeln oder ihr Fortschreiten zu verhindern.
Longitudinalstudien umfassen die fortlaufende Beobachtung einer Gruppe von Menschen über einen bestimmten Zeitraum hinweg, häufig um festzustellen, ob Personen mit unterschiedlichem Hintergrund, unterschiedlicher medizinischer Vorgeschichte oder unterschiedlicher Familiengeschichte unterschiedliche Erfahrungen mit Krankheiten machen (z. B. Menschen mit einer familiären Allergieanamnese, die später eine Autoimmunerkrankung entwickeln).
Bei seltenen Krankheiten sind Beobachtungsstudien besonders wichtig.
Bei den meisten seltenen Krankheiten gibt es nur sehr wenige Informationen, die ein vollständiges Bild aller Symptome, Schübe, Tests, Medikamente und Erfahrungen vermitteln, die mit dem Leben mit dieser seltenen Krankheit im Laufe der Zeit einhergehen.
Alle diese Informationen können für die Konzeption einer klinischen Studie zu einem Prüfpräparat von entscheidender Bedeutung sein, da Forscher all diese Aspekte berücksichtigen müssen, um sicherzustellen, dass die Konzeption der Studie keine negativen Auswirkungen auf die Patienten hat.
Beobachtungsstudien liefern Erkenntnisse für klinische Studien zu potenziellen neuen Medikamenten.
Die gesammelten Informationen können von Forschern genutzt werden, die dann Folgendes bestimmen können:
Was sollte vor, während und nach einer klinischen Studie gemessen werden?
Welche Medikamente werden die Teilnehmer wahrscheinlich einnehmen und müssen weiterhin einnehmen?
Wie lange sollte eine Studie dauern?
Welche Art von Unterstützung könnte während der Studie erforderlich sein?
Was die Teilnahme an einer Beobachtungsstudie erfordern kann
Die Anforderungen an einen Teilnehmer einer Beobachtungsstudie können je nach Studie und Erkrankung variieren.
Die Forscher benötigen die Krankengeschichte der Teilnehmer und Zugang zu deren Krankenakten sowie Kontakt zu dem Facharzt, der ihre Krankheit behandelt.
Die Teilnehmer werden weiterhin ihre Fachärzte aufsuchen und alle verschriebenen Ratschläge oder Behandlungen befolgen. Möglicherweise werden sie gebeten, zu einem persönlichen Termin mit dem Forschungsteam an den Studienort zu kommen.
Bei einigen Studien werden möglicherweise zu Beginn oder während der Studie Blut- oder Urinproben entnommen, um diese auf Antikörper oder andere Anzeichen einer Erkrankung zu untersuchen.
Bei den Besuchen mit dem Studienteam können die Teilnehmer befragt oder um Auskunft zu ihrem Gesundheitszustand und dessen Auswirkungen auf ihr tägliches Leben und ihre Alltagsaktivitäten gebeten werden.
Bevor Sie an einer Beobachtungsstudie teilnehmen, wird das Forschungsteam, genau wie bei einer interventionellen klinischen Studie, den Zweck der Studie, die Erwartungen der Patienten im Verlauf der Studie und die möglichen Auswirkungen auf ihr tägliches Leben erläutern.
Sobald die Patienten bestätigen, dass sie verstanden haben, was die Teilnahme beinhaltet, werden sie gebeten, eine formelle Teilnahmevereinbarung zu unterzeichnen – eine Einverständniserklärung. Selbst nach Unterzeichnung des Formulars zur Teilnahme können die Patienten jedoch jederzeit ihre Einwilligung zur Teilnahme widerrufen und ihre Teilnahme an der Studie ohne Strafen oder Probleme beenden, wenn sie ihre Meinung ändern .
Beobachtungsstudien sind ein grundlegender Bestandteil der Erforschung einer Krankheit. Im Falle einer seltenen Krankheit können sie ein erster Schritt zur Entwicklung einer neuen Behandlung sein. Tatsächlich hat die Food and Drug Administration (FDA) kürzlich einen Leitfaden mit dem Titel „Seltene Krankheiten: Naturgeschichtsstudien für die Arzneimittelentwicklung” veröffentlicht. In diesem Bericht empfiehlt die FDA Naturgeschichtsstudien als Mittel zur Sammlung von Informationen über den natürlichen Verlauf einer Krankheit, ohne durch die Einführung einer neuen experimentellen Behandlung einzugreifen.
In den Leitlinien heißt es: „Obwohl Kenntnisse über den natürlichen Verlauf einer Krankheit für die Entwicklung von Arzneimitteln für viele Erkrankungen und Beschwerden von Nutzen sein können, sind Informationen über den natürlichen Verlauf bei den meisten seltenen Krankheiten in der Regel nicht verfügbar oder unvollständig; daher sind Informationen über den natürlichen Verlauf für diese Krankheiten besonders wichtig.“
Quellen:
