Was man über Beobachtungsstudien wissen sollte - und warum sie für Sie geeignet sein könnten
Die Unterschiede zwischen Beobachtungsstudien und klinischen Studien für die Arzneimittelforschung aufschlüsseln.
Was ist eine Beobachtungsstudie?
Bei Beobachtungsstudien verfolgen die Forscher Gruppen von Menschen über einen bestimmten Zeitraum hinweg. Je nach Studie können diese Gruppen gesunde Menschen, Menschen mit einer Krankheit oder Menschen, die ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung einer Krankheit haben, umfassen (weil sie eine familiäre Vorgeschichte, ein Gen, eine andere damit verbundene Erkrankung oder einen Antikörper haben, der sie für die Entwicklung der Krankheit prädisponiert).
Eine Beobachtungsstudie dient dazu, den Alltag einer Person mit einer seltenen Krankheit zu "beobachten".
Sie werden als Beobachtungsstudien bezeichnet, weil ein Forscher "beobachtet", aber nicht "eingreift". Es werden keine Medikamente verabreicht, um einzugreifen, und die Forscher ändern nicht die Art und Weise, wie die Teilnehmer normalerweise behandelt werden.
Im Gegensatz dazu müssen bei einer interventionellen klinischen Studie die Teilnehmer mit einer Reihe von Tests untersucht werden, bevor sie zur Teilnahme an der Studie zugelassen werden - und das alles, bevor ihnen an einem Studienort Medikamente verabreicht werden. Patienten, die in eine klinische Studie aufgenommen werden, werden dann in regelmäßigen Abständen am selben Studienort untersucht, wobei der Schwerpunkt auf einer Reihe von einheitlichen Bewertungskriterien liegt. Auf diese Weise können die Verwalter feststellen, ob die Medikamente positive oder negative Veränderungen verursacht haben.
Beobachtungsstudien sind für Forscher sehr wichtig, da sie die Möglichkeit bieten, Menschen mit einer seltenen Krankheit in ihrem normalen Alltagsumfeld zu beobachten. Zu den Informationen, die in diesen Studien typischerweise gesammelt werden, gehören die Art und Häufigkeit der Symptome, welche Medikamente eingenommen werden, welche Tests durchgeführt werden und wie die Ergebnisse dieser Tests im Laufe der Zeit aussehen, sowie die Frage, wie viel und welche Art von Unterstützung die Patienten benötigen. Mit diesen Informationen können die Forscher lernen:
Häufige Symptome, und welche Symptome zu einer Diagnose führen
Welche Belastungen oder Verhaltensweisen das Risiko der Auslösung einer seltenen Erkrankung erhöhen können
Hinweise, die zu neuen Behandlungen führen
Muster und Trends von Krankheiten in verschiedenen Altersstufen und bei verschiedenen Personengruppen
Alltägliche Erfahrungen und Bedürfnisse von Menschen, die mit der Krankheit in unterschiedlichen Umgebungen leben
Arten von Beobachtungsstudien
Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf untersuchen den Verlauf einer seltenen Krankheit, indem sie sowohl die ersten Anzeichen oder Symptome beobachten als auch die Veränderungen im Laufe der Zeit bewerten. Forscher sammeln oft Informationen über das Risiko oder die Veranlagung einer Person, eine seltene Krankheit zu entwickeln, indem sie ihre Krankengeschichte überprüfen und Blut-, Speichel- und Urinproben nehmen, die untersucht werden können, um mehr darüber zu erfahren, was zur Entwicklung einer seltenen Krankheit führen kann. Die im Rahmen von Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf gesammelten Daten können dazu beitragen, die Krankheit zu behandeln oder ihr Fortschreiten zu verhindern.
Bei Längsschnittstudien wird eine Gruppe von Menschen über einen längeren Zeitraum hinweg beobachtet, um festzustellen, ob Menschen mit unterschiedlichem Hintergrund, unterschiedlicher medizinischer oder familiärer Vorgeschichte unterschiedliche Erfahrungen mit Krankheiten machen (z. B. Menschen mit einer familiären Vorgeschichte von Allergien, die später eine Autoimmunerkrankung entwickeln).
Bei seltenen Krankheiten sind Beobachtungsstudien besonders wichtig.
Bei den meisten seltenen Krankheiten gibt es nur sehr wenige Informationen, die ein vollständiges Bild aller Symptome, Krankheitsschübe, Tests, Medikamente und Erfahrungen vermitteln, die man im Laufe der Zeit mit dieser seltenen Krankheit machen kann.
Alle diese Informationen können für die Planung einer klinischen Studie für ein Studienmedikament von entscheidender Bedeutung sein, da die Forscher all diese Aspekte berücksichtigen müssen, um sicherzustellen, dass sich die Planung der Studie in keiner Weise negativ auf den Patienten auswirkt.
Beobachtungsstudien liefern Erkenntnisse für klinische Studien zu potenziellen neuen Medikamenten
Die gesammelten Informationen können von Forschern verwendet werden, die dann feststellen können:
Was sollte vor, während und nach einer klinischen Studie gemessen werden?
Welche Medikamente werden die Teilnehmer wahrscheinlich einnehmen und müssen sie weiterhin einnehmen?
Wie lange sollte eine Studie dauern?
Welche Art von Unterstützung kann während der Studie erforderlich sein?
Was die Teilnahme an einer Beobachtungsstudie erfordern kann
Die Anforderungen an einen Teilnehmer an einer Beobachtungsstudie können je nach Studie und Krankheit variieren.
Die Forscher benötigen die Krankengeschichte der Teilnehmer und Zugang zu ihren Krankenakten sowie eine Verbindung zu dem Spezialisten, der ihre Krankheit behandelt.
Die Teilnehmer gehen weiterhin zu ihren Fachärzten und befolgen alle verschriebenen Ratschläge und Behandlungen. Sie können auch gebeten werden, zu einem persönlichen Besuch mit dem Forschungsteam in das Studienzentrum zu kommen.
Bei einigen Studien werden Blut- oder Urinproben verlangt, damit sie zu Beginn der Studie oder im Verlauf der Studie auf Antikörper oder andere Krankheitsanzeichen untersucht werden können.
Bei den Besuchen mit dem Studienteam werden die Teilnehmer möglicherweise befragt oder es werden ihnen Fragen zu ihrer Erkrankung gestellt und dazu, wie sich diese auf ihr tägliches Leben und ihre Aktivitäten des täglichen Lebens auswirkt.
Bevor man an einer Beobachtungsstudie teilnimmt, wird das Forschungsteam, genau wie bei einer klinischen Interventionsstudie, den Zweck der Studie erläutern, was die Patienten im Verlauf der Studie erwarten können und wie sich die Studie auf ihr tägliches Leben auswirken kann.
Sobald die Patienten bestätigen, dass sie verstanden haben, was die Teilnahme an der Studie bedeutet, werden sie gebeten, eine förmliche Zustimmung zur Teilnahme zu unterzeichnen - ein Formular zur informierten Zustimmung. Auch nach der Unterzeichnung eines Formulars zur Einwilligung in die Teilnahme können die Patienten jedoch ihre Zustimmung zur Teilnahme zurückziehen und ihre Teilnahme an der Studie jederzeit ohne Strafe oder Probleme beenden, wenn sie ihre Meinung ändern.
Beobachtungsstudien sind ein wesentlicher Bestandteil der Erforschung einer Krankheit. Im Falle einer seltenen Krankheit können sie ein erster Schritt in der Entwicklung einer neuen Behandlung sein. Vor kurzem hat die Food and Drug Administration (FDA) einen Leitfaden mit dem Titel "Rare Diseases: Natural History Studies for Drug Development". In diesem Bericht empfiehlt die FDA Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf als Mittel, um Informationen über den natürlichen Verlauf einer Krankheit zu sammeln, ohne mit einer neuen experimentellen Behandlung einzugreifen.
In dem Leitfaden heißt es: "Obwohl die Kenntnis des natürlichen Krankheitsverlaufs für die Entwicklung von Arzneimitteln für viele Erkrankungen und Zustände von Nutzen sein kann, sind Informationen über den natürlichen Krankheitsverlauf für die meisten seltenen Krankheiten in der Regel nicht verfügbar oder unvollständig; daher sind Informationen über den natürlichen Krankheitsverlauf für diese Krankheiten besonders wichtig."
Wenn Sie mehr über die Möglichkeiten zur Teilnahme an Beobachtungsstudien für multifokale motorische Neuropathie (MMN) erfahren möchten, klicken Sie bitte hier.
Wenn Sie mehr über die Möglichkeiten zur Teilnahme an Beobachtungsstudien für kongenitale myasthene Syndrome (CMS) erfahren möchten, klicken Sie bitte hier.
Quellen:
https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies
https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/
