Ein persönlicher Ansatz für die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für seltene Krankheiten

Neue Wege zur Förderung der Teilnahme an klinischen Studien und dringend benötigter Behandlungen, die sich in das Leben der Menschen einfügen

Von Gina D. Wagner

Die Entdeckung neuer Behandlungsmethoden für seltene Krankheiten kann das Leben verändern. Forscher, die in der Regel am besten über die Krankheit Bescheid wissen, die sie untersuchen, versuchen, diese Behandlungen so vielen Menschen wie möglich zugute kommen zu lassen. Aber der Zugang zu diesen Behandlungen ist für viele nicht einfach, vor allem für diejenigen, die nicht in der Nähe der akademischen Zentren leben, in denen die Spezialisten normalerweise praktizieren. Studien können eine wochen- oder monatelange Reise zu einem weit entfernten Studienzentrum erfordern, was für diejenigen, die berufstätig sind oder familiäre Verpflichtungen haben, eine Herausforderung darstellen kann. Viele Patienten müssen die Teilnahme an einer Studie, an der sie interessiert sind, ablehnen, weil sie körperlich nicht in der Lage sind, die Reise anzutreten, oder weil sie Bedenken haben, sich einer Infektion auszusetzen.

Einige Forscher, darunter der führende Myositis-Spezialist Dr. Rohit Aggarwal vom University of Pittsburgh Medical Center, haben es sich zur Aufgabe gemacht, lokale Forscher und Spezialisten auszubilden und mit ihnen zusammenzuarbeiten, um mehr Kompetenzzentren für seltene Krankheiten zu schaffen.

Dank der Technologie können Menschen heute an einer Studie für eine neue Behandlung teilnehmen, ohne durch Reisen eingeschränkt zu sein. Vorausschauende Forscher konzipieren jetzt klinische Studien, die es den Teilnehmern ermöglichen, die Häufigkeit ihrer Besuche in einem Studienzentrum auf der Grundlage ihres Tagesablaufs und ihres Lebens zu bestimmen. Hier sind einige Beispiele dafür, wie sie dies erreichen:

Dezentrale Pflege

In zunehmendem Maße sind die Forscher nun in der Lage, mit örtlichen Labors, Apotheken, Krankenhäusern und Arztpraxen zusammenzuarbeiten, um die Dienstleistungen und die Versorgung der Teilnehmer während ihrer Besuche in den Studienzentren zu gewährleisten.

Telemedizin und Hausbesuche

Vor COVID hatte nicht jeder einen zuverlässigen Zugang zu Wi-Fi und Videokonferenzen. Aber ein paar Jahre nach der Pandemie hat sich vieles geändert. Unsere Einstellung und Offenheit gegenüber Fernkonferenzen und Telemedizin hat sich geändert. Wir sind eher bereit, Dinge zu Hause zu erledigen. Infolgedessen bieten einige Studien jetzt die Möglichkeit, dass Patienten über Telemedizin oder Hausbesuche teilnehmen.

"Ich finde es toll, dass wir hybride Modelle anwenden und sichere und wirksame Wege finden, dies ohne Qualitätsverlust in der Forschung anzubieten", sagt Dr. Prince Adotama, ein zertifizierter Dermatologe und Fakultätsmitglied an der NYU, der sich auf bullöse Erkrankungen spezialisiert hat. In gewissem Maße ist es sicherer, wenn die Patienten zu Hause bleiben können, vor allem diejenigen, die ein höheres Risiko für COVID und andere Viren haben oder nicht so mobil sind. "Sie sind nicht allein. Bei Hausbesuchen durch Krankenschwestern ist immer noch jemand bei ihnen, der sich um sie kümmert und die Behandlung durchführt", fügt Dr. Adotama hinzu.

Dr. Aggarwal ist federführend, wenn es darum geht, die Patienten in den Mittelpunkt seiner neuen Studie zu stellen, der Myositis Interstitielle Lungenerkrankung Nintedanib-Studie (MINT-Studie). "Einige Patienten möchten regelmäßig mit den Forschern interagieren, während andere den Besuch so weit wie möglich vermeiden möchten. Unsere Studie wurde so konzipiert, dass die Teilnehmer bequem von zu Hause aus überall in den USA teilnehmen können", erklärt Dr. Aggarwal. Für diese neuartige klinische Studie ist kein Besuch in einem Studienzentrum erforderlich, wenn die Patienten dies wünschen. Wenn die Patienten es vorziehen, können sie auch an einem der vielen klinischen Prüfzentren teilnehmen, die an der Studie beteiligt sind. Für Menschen mit einer Myositis-assoziierten Lungenerkrankung, die möglicherweise in ihrer Mobilität eingeschränkt sind und Angst vor Infektionen haben, kann es eine Erleichterung sein, nicht für mehrere Besuche zu einem Studienzentrum reisen zu müssen.

Erreichen unterversorgter Bevölkerungsgruppen

Dr. Aggarwals Wunsch könnte in Erfüllung gehen, denn flexible klinische Studien wie seine senken die Hürden für die Teilnahme von Bevölkerungsgruppen, die berufstätig sind, Pflegeaufgaben wahrnehmen und auf Transportmittel angewiesen sind.

Einige Studien bieten auch die Erstattung von Reisekosten und zunehmend auch Flexibilität bei der Terminplanung, so dass die Patienten ihre beruflichen und familiären Verpflichtungen berücksichtigen können. Außerdem umfassen Studien oft kostenlose Tests und Diagnosen sowie kostenlose oder kostengünstige Behandlungen.

Mobile Technologie

Je mehr wir uns daran gewöhnen, Apps zu nutzen, um Termine zu vereinbaren, Gesundheitsdaten zu verfolgen und Rezepte auszufüllen, desto eher können wir uns daran gewöhnen, an klinischen Studien teilzunehmen, die diese Technologien nutzen. Bei einigen Studien werden Wearables wie Smartwatches eingesetzt, um kontinuierliche Daten und Überwachungen in Echtzeit zu liefern, so dass die Patienten keine zusätzlichen Angaben machen oder in eine Klinik gehen müssen, nur um ihre Werte zu überwachen. Die mobile Technologie ist in den letzten Jahren so populär geworden, dass Regierungsbehörden und führende Unternehmen der Gesundheitsbranche derzeit die beste Praktiken für den Einsatz der Technologie in der Forschung entwickeln. Experten weisen jedoch darauf hin, dass in diesem Bereich noch einiges zu tun ist, um sicherzustellen, dass die Wearables perfekt und nahtlos in die Forschung integriert werden können.

Forschern helfen, uns zu helfen

Dr. Aggarwal stellt fest, dass Patienten in Studien mehr Aufmerksamkeit und Flexibilität erhalten als klinische Patienten. Infolgedessen ist ihre Zufriedenheit mit dem Prozess sehr hoch. In einer von der Forschungsorganisation Know Rare and Advanced Clinical durchgeführten Umfrage gaben 13 von 14 Personen, die an einer klinischen Studie teilgenommen haben, an, dass sie es wieder tun würden.

Letzten Endes ist dies das wichtigste Ziel - den Patienten zu helfen, die bestmögliche Versorgung und Fortschritte bei ihren Erkrankungen zu erhalten. Und es funktioniert, stellt Dr. Aggarwal fest. "Wenn Patienten einmal an einer Studie teilnehmen", sagt er, "wollen sie nie wieder weg."

Für weitere Informationen über die MINT-Studie von Dr. Aggarwal, klicken Sie hier.

Wenn Sie oder ein Ihnen nahestehender Mensch von Myositis betroffen sind und mehr über die MINT-Studie erfahren möchten, können Sie auch mit einem unserer Patientenbetreuer Kontakt aufnehmen, indem Sie dieses Formular ausfüllen:

Um mehr über klinische Studien zu erfahren und herauszufinden, ob es eine Studie für Ihre Erkrankung gibt, besuchen Sie Know Rare's Study Finder.