FDA-Anerkennung für neues Medikament von Edgewise Therapeutics ist ein Durchbruch für die Behandlung von Duchenne und Becker
Das Prüfpräparat von Edgewise ist eine bahnbrechende Behandlung für diese Muskeldystrophien.
Edgewise Therapeutics, ein auf Muskelerkrankungen spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen, hat wichtige Meilensteine in seinem Muskeldystrophie-Programm erreicht. Die U.S. Food & Drug Administration (FDA) hat die Orphan Drug Designation (ODD) und die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) für das Prüfpräparat EDG-5506 zur Behandlung von Duchenne- und Becker-Muskeldystrophie erteilt.
EDG-5506, ein oral verabreichtes kleines Molekül, soll kontraktionsbedingte Muskelschäden bei Dystrophinopathien verhindern. Die Einstufung als ODD und RPDD durch die FDA unterstreicht den dringenden Bedarf an verbesserten therapeutischen Optionen für Menschen, die mit diesen seltenen, schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen zu kämpfen haben.
Die Orphan Drug Designation (ODD) wird gewährt, um die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu unterstützen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Zu den potenziellen Vorteilen gehören das Marktexklusivitätsrecht für sieben Jahre nach der FDA-Zulassung, Steuergutschriften auf Bundesebene und der Verzicht auf die Gebühren des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Mit der Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) werden Therapien anerkannt, die für seltene pädiatrische Krankheiten untersucht werden, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind und die in erster Linie Menschen unter 18 Jahren betreffen. RPDD bietet eine vorrangige Prüfung von Zulassungsanträgen und gewährt dem Sponsor einen Prioritätsprüfungsgutschein, der im Falle einer Zulassung an einen anderen Sponsor übertragen oder verkauft werden kann.
Sowohl für Duchenne-Muskeldystrophie, eine schwere Muskelerkrankung, als auch für Becker-Muskeldystrophie, eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, gibt es keine wirksamen Heilmittel. EDG-5506 stellt einen vielversprechenden Ansatz zur Minimierung von Muskelschäden dar, von dem Patienten, die an diesen schwächenden Erkrankungen leiden, profitieren könnten.
Edgewise Therapeutics treibt die Entwicklung von EDG-5506 in den Phase-2-Studien LYNX und FOX aktiv voran, in denen Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarker für Muskelschäden bei Menschen mit Duchenne untersucht werden. Darüber hinaus wurde die CANYON-Studie, die sich auf Becker konzentriert, um eine zulassungsrelevante Kohorte namens GRAND CANYON erweitert, die derzeit Teilnehmer aufnimmt. Das Unternehmen setzt sich dafür ein, das Leben von Patienten und Familien zu verändern, die von schweren Muskelkrankheiten betroffen sind. Weitere Informationen über die klinischen Studien und die Mission des Unternehmens finden Sie unter www.edgewisetx.com.
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