Warum 2024 schon jetzt ein ermutigendes Jahr für die Gemeinschaft der Seltenen Krankheiten ist
Jüngste Schlagzeilen aus Forschung und Anwaltschaft zeigen vielversprechende Neuigkeiten für die Behandlung seltener Krankheiten.
Von Jennifer Bagnall
Das erste Quartal des Jahres 2024 neigt sich dem Ende zu, und wir freuen uns, sagen zu können, dass das Jahr einen großartigen Start für die Zukunft der seltenen Krankheiten hatte. In verschiedenen Bereichen, von der Zulassung neuer Medikamente über die Erforschung neuer Behandlungsmethoden bis hin zur Unterstützung des Gesundheitswesens, gibt es einige Fortschritte, die die Aufmerksamkeit von Know Rare auf sich gezogen haben. Lesen Sie weiter, um einige der ersten Höhepunkte des Jahres in den Nachrichten über seltene Krankheiten zu entdecken.
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NEUE ARZNEIMITTELZULASSUNGEN
Die FDA hat bereits 15 neue Medikamente zugelassen die seltene Krankheiten betreffen, darunter auch einige, die zur Behandlung seltener Krebsarten bestimmt sind. Eines dieser Medikamente, Dupixent (Dupilimab), wurde zur Behandlung der eosinophilen Ösophagitis zugelassen. Dies zeigt, dass einige Medikamente, die zuvor zur Behandlung einer häufigen Krankheit zugelassen waren, zusätzliche Auswirkungen auf Menschen mit nicht verwandten seltenen Krankheiten haben können.
FORSCHUNG ZU ARZNEIMITTELN FÜR SELTENE KRANKHEITEN
In der EU hat die Europäische Arzneimittelagentur 22 Arzneimitteln für 25 verschiedene seltene Krankheiten den Orphan-Drug-Status verliehen. Der Orphan-Drug-Status ermutigt Pharmaunternehmen, Molekularforschung zu betreiben, die für bestimmte Patientengruppen von Nutzen sein könnte. (Im Jahr 2023 wird fast die Hälfte aller von der FDA neu zugelassenen Medikamente als Orphan Drugs eingestuft.)
STAATLICHE GESUNDHEITSBERICHTERSTATTUNG
Die National Organization for Rare Disorders (NORD) hat vor kurzem ihre jährliche State Report Card veröffentlicht, in der die Leistungen der US-Bundesstaaten in den Bereichen Zugang, Erschwinglichkeit und allgemeine Wirksamkeit der Gesundheitsversorgung bewertet werden. Zu den wichtigsten Bewertungsbereichen gehören die Ergebnisse zu staatlich geregelten Versicherungen, die Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente, der Zugang zu Medicaid, der Zugang zu telemedizinischen Diensten und die Auswirkungen der Beiräte für seltene Krankheiten. Sie können herausfinden, wie Ihr Staat abgeschnitten hat auf der Website von NORD.
Weitere Nachrichten über seltene Krankheiten finden Sie im Blog Seltene Krankheiten kennen.
