Warum Sie die Teilnahme an einer klinischen Studie in Betracht ziehen sollten

Wenn Sie an einer seltenen Krankheit leiden, können klinische Studien ein Weg der Hoffnung sein.

Von Krystel El Koussa

Obwohl ich erst seit relativ kurzer Zeit mit einer chronischen Krankheit lebe, kann ich Ihnen sagen, dass es nicht einfach ist. Bei mir wurde vor weniger als einem Jahr Myasthenia gravis (MG) diagnostiziert. MG ist eine Autoimmunerkrankung, die dazu führt, dass die Muskeln mit der Zeit schwächer werden. Das kann sehr beängstigende Auswirkungen haben - ich werde nie vergessen, wie ich mit einem Freund zu Abend aß und mich an meinem Essen verschluckte. Ich konnte weder schlucken noch sprechen. Es war absolut erschreckend.

Als bei mir zum ersten Mal MG diagnostiziert wurde, hörte ich die Worte: "Es gibt keine Heilung". Ich war am Boden zerstört, als ich daran dachte, wie mein tägliches Leben mit dieser Krankheit aussehen würde. Viele von uns, die an einer seltenen chronischen Krankheit leiden, wissen, dass es derzeit vielleicht keine Heilung für unsere Krankheit gibt. Vielleicht gibt es nicht einmal eine Behandlung. Es gibt einige Behandlungsmöglichkeiten für MG, aber ihre Wirksamkeit kann von Patient zu Patient variieren - jeder Patient ist anders, und bestimmte Behandlungen können bei einigen Menschen wunderbar wirken, während sie bei anderen nicht viel bewirken. Aber meine Erfahrung - einschließlich des entscheidenden Schritts, mit Menschen in der MG-Gemeinschaft und der Know-Rare-Gemeinschaft in Kontakt zu treten, die verstehen, was ich durchmache - hat mir große Hoffnung gegeben, dass bald ein Heilmittel entwickelt wird.

"Nur für 5 % der seltenen Krankheiten gibt es Behandlungen, die von der FDA zugelassen sind. "

Die harten, kalten Zahlen können einschüchternd sein: Nur für 5 Prozent der seltenen Krankheiten gibt es tatsächlich Behandlungen, die von der FDA zugelassen sind. Je seltener die Krankheit ist, desto schwieriger ist es, große Pharmaunternehmen dazu zu bringen, in die Erforschung von Medikamenten und Behandlungen für diese Krankheit zu investieren. Aber für viele Kämpfer in der Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt, sind klinische Studien eine wichtige Quelle der Hoffnung.

Was sind klinische Studien?

Klinische Studien sind Forschungsstudien, in denen getestet wird, wie sich eine medizinische Maßnahme bei einer Gruppe von Patienten bewährt. Sie spielen eine entscheidende Rolle bei der Untersuchung neuer potenzieller Behandlungen und bei der Erweiterung des wissenschaftlichen Wissens über seltene Krankheiten und Behinderungen. Im Rahmen einer klinischen Studie können Forscher feststellen, ob eine neue Behandlungsform (z. B. ein Medikament) sicher und wirksam ist.

Wie können Sie an einer klinischen Studie teilnehmen?

Zunächst müssen Sie bestimmte Voraussetzungen erfüllen. Diese können mit Ihrer Diagnose, der Zeit, die seit Ihrer Diagnose vergangen ist, den Symptomen, die Sie haben, und den Medikamenten und anderen Behandlungen, die Sie bereits ausprobiert haben, zu tun haben.

In meinem Fall ist die offizielle Diagnose erst acht Monate her, und seit über einem Jahr habe ich keine Symptome mehr. Außerdem wurde bei mir vor kurzem eine Thymektomie durch Sternotomie durchgeführt, und ich erhole mich immer noch, so dass ich jetzt nicht für klinische Studien in Frage komme. Es kann aber sein, dass Ihr Anspruch auf eine Teilnahme ganz anders ist. Wenn Sie verschiedene klinische Studien in Erwägung ziehen, können Sie feststellen, welche am besten zu Ihrem derzeitigen Lebensstil passen, je nachdem, um was es geht und wie lange die Dauer ist. Sie werden vielleicht überrascht sein, wie viele Studien es gibt - glauben Sie mir, es sind sehr viele! Und viele von ihnen suchen nach Patienten wie Ihnen.

Vorteile der Teilnahme an klinischen Studien

Zu den größten Vorteilen der Teilnahme an einer klinischen Prüfung gehören:

Zugang zu Ärzten, die Experten für die untersuchte Krankheit sind.
Kosteneffizienz: Die meisten Studien sind für die Patienten weitgehend kostenlos, da die Pharmaunternehmen die Forschungskosten übernehmen.
Das betreffende Medikament kommt der Zulassung durch die FDA einen Schritt näher.
Unterstützung anderer Patienten bei der Behandlung, sobald sie von der FDA zugelassen ist.
Ein studienrettender Patient sein: In manchen Fällen müssen Biotech-Unternehmen klinische Studien wegen mangelnder Patientenbeteiligung abbrechen. Das bedeutet, dass Sie der Teilnehmer sein könnten, der den Abbruch einer Studie verhindert.
Das macht Sie zu einem noch größeren Helden, als Sie es ohnehin schon sind, weil Sie anderen den Weg zu einer Behandlung erleichtert haben.

Ein paar Worte der Ermutigung

Wenn Sie sich entscheiden, eine klinische Studie in Erwägung zu ziehen oder daran teilzunehmen, sind Sie damit nicht allein! Es gibt eine Vielzahl von Ressourcen, Fürsprechern und Verbündeten, an die Sie sich wenden können. Ihr Arzt weiß vielleicht nicht immer über klinische Studien bei einer seltenen Krankheit wie MG Bescheid. Sie können jedoch die Website clinicaltrials.govbesuchen, wo die FDA alle Studien zu allen Krankheiten auflistet. Da diese Website mitunter schwer zu durchschauen ist, kann das Support-Team von Know Rare Ihnen helfen, die Forscher und Studien zu finden, die für Sie in Frage kommen. Anschließend können Sie die Liste der Studien mit Ihrem Arzt teilen, der Ihnen bei der Entscheidung helfen kann, welche Studie für Sie am besten geeignet ist. Know Rare kann Sie während dieser ganzen Zeit unterstützen und Ihnen bei Fragen zur Seite stehen.

Und wenn Sie an einer Studie teilnehmen, sollten Sie wissen, dass die Forscher der klinischen Studien Experten für die Untersuchung der Krankheit sind - scheuen Sie sich nicht, Fragen zu stellen und ihnen Ihre Gedanken über die Teilnahme an der Studie mitzuteilen. Sie können fragen, ob Sie die Teilnahme an der Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen widerrufen können - dieser Faktor kann Ihnen bei Ihrer Entscheidung helfen.

Ich weiß, dass dies eine große, beängstigende Entscheidung sein kann. Das wäre sie auch für mich. Aber für jemanden, der eine seltene Krankheit hat, für die es keine Behandlung gibt, ist der vor ihm liegende Weg bereits mit so vielen Unwägbarkeiten behaftet - warum sollte er nicht dazu beitragen, das Rätsel zu lösen?

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Lassen Sie uns gemeinsam daran arbeiten, die Hoffnung und eine bessere Zukunft für Patienten mit chronischen seltenen Krankheiten zu fördern!

Ich lade Sie ein, meine Genesungsreise und mein neues Leben als Krebsüberlebende, die mit MG lebt, auf Instagram zu verfolgen unter @krystel.k.