Haben Sie das Ziel, Ihre Steroideinnahme zu reduzieren? Viele klinische Studien zu neuen Medikamenten haben die gleiche Aufgabe
Laufende klinische Studien ebnen den Weg zur Verringerung der Steroidabhängigkeit und zur Verbesserung der Behandlungsmöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen.
Viele Menschen, die mit seltenen Krankheiten leben, müssen feststellen, dass es keine zugelassene Therapie zur Behandlung ihrer Erkrankung gibt. Bei vielen Autoimmun- und Entzündungskrankheiten gibt es jedoch eine Behandlungsmöglichkeit: Kortikosteroide (besser bekannt als "Steroide"). Kortikosteroide werden hauptsächlich zur Verringerung von Entzündungen und zur Unterdrückung des Immunsystems eingesetzt, was sie zu einer wertvollen Behandlungsoption für Patienten macht, die diese Wirkungen benötigen.
Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen wie Myasthenia gravis und Autoimmunmyositis nehmen möglicherweise hohe Dosen von Kortikosteroiden ein, damit sie ihren Alltag bewältigen können. Orale Kortikosteroide in Tablettenform sind die stärkste Art von Steroiden - sie können auf den gesamten Körper wirken, und je höher die Dosis und je länger die Einnahmedauer, desto größer ist das Risiko von Nebenwirkungen. Orale Steroide, die über einen längeren Zeitraum (länger als drei Wochen) eingenommen werden, können zu noch schwerwiegenderen Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme, Akne, Stimmungsschwankungen, dünner Haut, Osteoporose und psychischen Komplikationen führen.
Ein gemeinsames Ziel von Patienten und Ärzten ist es daher, die tägliche Einnahme von Steroiden zu reduzieren, um diese Nebenwirkungen zu vermeiden, ohne eine Eskalation der Krankheit zu verursachen. In vielen klinischen Studien zu neuen Medikamenten wird die Reduzierung oder Eliminierung von Steroiden als eines der Ziele genannt.
Im Verlauf der Studie kann die Steroiddosis unter sorgfältiger Beobachtung der Ärzte reduziert werden, wenn der Patient eine Verbesserung der Krankheitszeichen oder Symptome zeigt. (Die Steroide werden nur dann reduziert, wenn die Beurteilung des Arztes bestätigt, dass es sicher ist, dies zu tun, wie es bei dem Facharzt der Fall ist, der den Patienten normalerweise behandelt). Die Ärzte stützen sich bei der Senkung der Steroiddosis auf Erkenntnisse aus anderen Studien oder auf Leitlinien, die von Experten erstellt wurden, die mehrere Studien auswerten, um die beste Vorgehensweise zu bestimmen.
Neurologen bestimmen den Erfolg eines Studienmedikaments bei der Senkung des Steroidverbrauchs bei neurologischen Krebserkrankungen, indem sie den Empfehlungen der Arbeitsgruppe Neuro-Onkologie (RANO) folgen, die die folgenden Kriterien als "Ansprechen" auf das Studienmedikament bei der Reduzierung des Steroidverbrauchs empfiehlt:
"Responder" in einer klinischen Studie bedeutet, dass sie in der Lage sind, ihre tägliche Gesamtkortikosteroiddosis für mindestens eine Woche um die Hälfte zu reduzieren und ihr Krankheitszustand immer noch als "stabil" oder verbessert gilt. Diese Verbesserung muss nach der ersten Bewertung mindestens 4 Wochen lang anhalten, damit sie als "Ansprechen" betrachtet werden kann.(Quelle: 1.Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897-906)
Bei 28 Studien zu neuen systemischen Lupus-Therapien wurden alle Therapien in den klinischen Studien zur bestehenden Steroidtherapie der Teilnehmer hinzugefügt. Eine Analyse dieser 28 Studien ergab, dass die meisten Therapien in den Studien daraufhin geprüft wurden, ob die Steroiddosis reduziert werden kann. In den meisten der Studien konnte die Steroiddosis gesenkt werden.
(Quelle: Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6.)
In einer anderen Studie mit 35 Teilnehmern mit Myasthenia gravis (MG) wurde Methotrexat hinzugefügt, um die tägliche Prednisondosis zu reduzieren.(Quelle: Li D, et al. Front. Immunol., 18. März 2022, Sektion Multiple Sklerose und Neuroimmunologie Band 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Derzeit gibt es klinische Studien für Myositis und MOGAD, bei denen das Prüfpräparat der regulären Steroiddosis der Teilnehmer hinzugefügt wird. Eines der Ziele dieser Studien ist es, festzustellen, ob die Zugabe des Studienpräparats eine Verringerung der Dosis der täglichen oralen Steroide ermöglichen kann.
Für Menschen, die mit den Symptomen einer seltenen Krankheit zu kämpfen haben, sind Kortikosteroide oft lebensnotwendig - allerdings mit potenziell beeinträchtigenden Nebenwirkungen. Viele klinische Studien zielen nun darauf ab, die Abhängigkeit von Steroiden zu verringern, und geben neue Hoffnung auf eine rationalisierte Behandlung mit weniger Nebenwirkungen.
Wenn Sie oder jemand, den Sie betreuen, an Myositis oder MOGAD erkrankt sind und sich für klinische Studien interessieren, die eine Reduzierung der Steroiddosis zum Ziel haben, kontaktieren Sie uns unter support@knowrare.com.
