Netzwerk für seltene Krankheiten Myasthenia Gravis (MGNet)
Das Myasthenia Gravis Netzwerk für seltene Krankheiten (MGNet) ist ein Konsortium akademischer medizinischer Zentren in Zusammenarbeit mit der Myasthenia-Gravis-Stiftung von Amerika und MG besiegen sowie Partnern aus anderen Forschungsgruppen und der Industrie. Wir arbeiten zusammen, um die Entwicklung von Therapien für diese seltene Krankheit zu verbessern.
MGNet ist Teil des National Institutes of Health's Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN).
Myasthenia gravis (MG) wird eine Autoimmunerkrankung Sie wird durch Antikörper gegen Proteine an der Verbindungsstelle zwischen Nerven und Muskeln verursacht. Innerhalb dieser gemeinsamen, gut definierten Pathologie gibt es verschiedene Subtypen der MG. Die zugrundeliegende Ursache und das Ansprechen auf Behandlungen variieren wahrscheinlich je nach Alter des Patienten (früher oder später Beginn), Thymusanomalie (Thymom, Thymushyperplasie oder Thymusatrophie) und Antikörperstatus (Acetylcholinrezeptor-Antikörper, muskelspezifische Kinase-Antikörper oder das Fehlen nachweisbarer Antikörper - seronegative MG). Die Ursachen der einzelnen Subtypen sind wahrscheinlich unterschiedlich.
Es gibt zwar Therapien, aber sie haben erhebliche Nebenwirkungen und manche Patienten sprechen schlecht darauf an. Studien zeigen, dass einige Patienten trotz der Behandlung eine schlechte Lebensqualität haben.
Das Ziel von MGNet ist es, die therapeutische Entwicklung voranzutreiben. Um dies zu erreichen, verfolgen wir vier spezifische Ziele:
Verbesserung der Instrumente, die Wissenschaftlern und Ärzten für die Durchführung klinischer Studien zur Verfügung stehen, durch eine strenge Überwachung der Patienten im Laufe der Zeit und durch die Bewertung besserer Messgrößen für den Gesundheitszustand der Patienten.
Identifizierung objektiver Messgrößen (Biomarker), die Aufschluss darüber geben, wie die Krankheit auf die Behandlung anspricht, und eine bessere Vorhersage des Ansprechens auf die Behandlung oder der Nebenwirkungen ermöglichen, um die Planung klinischer Studien und die Betreuung der Patienten in der klinischen Praxis zu verbessern.
Verbesserung der Ausbildung junger Forscher, die ihre Laufbahn auf seltene Krankheiten und insbesondere MG ausrichten.
Verbesserung des Bewusstseins von Wissenschaftlern, Ärzten und der Öffentlichkeit für die besonderen Bedürfnisse von MG-Patienten durch die Ausbildung von klinischen Wissenschaftlern und die Einbeziehung von Patienten und Wissenschaftlern in die klinische Forschung und Therapieentwicklung.
MGNet wird vom National Institute of Neurological Disorders and Stroke und dem National Center for Advancing Translational Sciences finanziert.
Untersuchte Krankheiten - Myasthenia gravis (MG) und ihre Subtypen:
Früh einsetzende Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper (Ab) positive MG, die vor allem Frauen betrifft
Spät auftretende AChR Ab-positive MG mit einem Krankheitsschwerpunkt bei Männern
Paraneoplastische Thymom-assoziierte MG
Muskelspezifische Kinase (MuSK) Ab positiv
AChR/MuSK-Antikörper negativ MG.
Für weitere Informationen besuchen Sie https://rdcrn.org/mgnet
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MGNet stellt zahlreiche Lehrvideos zur Verfügung, um auf die klinische Forschung aufmerksam zu machen.
