Seltene Krebsforschung: Wegweisend für die Entwicklung neuer Krebstherapien
Jede Krebsdiagnose ist eine schwierige, aber die Diagnose einer seltenen Krebsart kann eine besondere Herausforderung sein, da sich die meisten Krebsforschungen auf die vier großen bösartigen Erkrankungen konzentrieren: Prostata-, Lungen-, Brust- und Darmkrebs. Wenn Patienten mit seltenen Krebsarten an klinischen Studien teilnehmen möchten, gibt es in der Regel weniger Auswahlmöglichkeiten, und die Forschungsstandorte befinden sich möglicherweise in einigen wenigen ausgewählten Zentren mit hohem Aufkommen. Allerdings kann die Erforschung seltener Krebsarten, wie auch anderer seltener Krankheiten, einen größeren Einfluss auf die Entwicklung und Bereitstellung neuer Krebstherapien für Patienten haben.
Seltene Krebsarten betreffen weniger als 6 von 100.000 Menschen pro Jahr in den USA (13 % aller bei Erwachsenen diagnostizierten Krebsarten), und in der EU werden etwa 640.000 Menschen mit seltenen Krebsarten diagnostiziert (24 % aller in der EU diagnostizierten Krebsarten). Seltene Krebsarten können überall im Körper auftreten, einige häufige Stellen sind Mundhöhle und Rachen, das Verdauungssystem und Stellen innerhalb des Atmungssystems.
Seltene Krebserkrankungen sind, wie andere seltene Krankheiten auch, oft gekennzeichnet durch:
Verspätete oder falsche Diagnose
Mangelnder Zugang zu klinischem Fachwissen über die Krankheit
Begrenzte Verfügbarkeit von klinischen Studien, geringe Anzahl von Standorten für die Teilnahme von Patienten
Wenige verfügbare Register und Gewebebanken für zukünftige Erkenntnisse
Viele der heutigen Krebstherapien wurden jedoch ursprünglich in Studien für seltene Krebsarten erforscht. In einer Analyse der neuen Krebsmedikamente, die von der FDA zwischen 1995 und 2005 zugelassen wurden, wurden 12 von 51 für die vier häufigsten Krebsarten zugelassen, während die Mehrheit für seltene Krebsarten zugelassen wurde. Hier sind ein paar Beispiele:
- Vor 10 Jahren gewannen Forscher, die die seltene Fanconi-Anämie untersuchten, ein besseres Verständnis für das Versagen des Knochenmarks, für Krebs und für die Resistenz gegen Chemotherapie.(N Engl J Med. 2010 May 20;362(20):1909-19.)
- Forscher, die den Wilms-Tumor, eine seltene Krebserkrankung bei Kindern, untersuchten, entwickelten ein "Modell" zur Erforschung der Genetik und Zellbiologie, das später auf allgemeine Krebserkrankungen bei Kindern und Erwachsenen angewendet wurde.(Methods Mol Biol. 2003;222:239-48.)
- Als Forscher ein Medikament zur Behandlung von chronisch-myeloischer Leukämie (CML), Seminomen und gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) untersuchten, öffnete es die Tür für die Entwicklung von "molekular zielgerichteten Therapien" und führte zu einer ganz neuen Kategorie von Krebstherapien, den Tyrosinkinase-Inhibitoren.(Curr Opin Cell Biol. 2009 Apr;21(2):288-95. Epub 2009 Feb 11.)(Curr Pharm Des. 2009;15(2):120-33.)
Die Erforschung seltener Krebsarten hat dazu geführt, dass die Auslöser für das Wachstum und die Ausbreitung von Tumoren erforscht werden und möglicherweise auch, wie man sie mit innovativen Therapien bekämpfen kann.
Quellen:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Aktualisiert 2019. Zugriff am 5. November 2020.
2. Gemeinsame Aktion für seltene Krebsarten Europa Broschüre: www.jointactionrarecancers.eu. Zugriff am 5. November 2020.
3. Braiteh F, und Kurzrock R. Ungewöhnliche Tumoren und außergewöhnliche Therapien: Paradox oder Paradigma? Mol Cancer Ther 2007;6(4).
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