Klinische Studien: Die Reise einer Mutter zur Behandlung
Tali war auf der Jagd. Es war über ein Jahr her, dass bei ihrer Tochter Sarena eine seltene Anfallserkrankung diagnostiziert wurde, und sie war immer noch auf der Suche nach einer klinischen Studie, die zu einer möglichen Behandlung ihrer Erkrankung führen könnte. Bei der zweijährigen Sarena wurde das Dravet-Syndrom, eine seltene Form der Epilepsie, ein Jahr zuvor diagnostiziert, nachdem sie einen plötzlichen Anfall erlitten hatte, der sie ins Krankenhaus brachte. Ein Jahr nach diesem erschütternden Vorfall erfuhr Tali durch eine Dravet-Syndrom-Fürsprechergruppe, der sie beigetreten war, von einer klinischen Studie und spürte eine Welle der Hoffnung. Sie war fest entschlossen, herauszufinden, wie sie sich bewerben konnte.
Durch den Kontakt mit Know Rare erfuhr Tali von zwei weiteren klinischen Studien für Kinder mit Dravet-Syndrom wie Sarena, aber sie war sich nicht sicher, welche die richtige für ihre Tochter war. Sie fragte ihren pädiatrischen Neurologen - obwohl er kein Experte für das Dravet-Syndrom war, vertraute sie seinem Wissen und seinem Rat. Er klärte sie über den Unterschied zwischen den klinischen Studien auf: Bei der Studie, die sie über die Selbsthilfegruppe gefunden hatte, handelte es sich um eine Phase-I-Studie, das heißt, sie befand sich noch in einem frühen Stadium der Forschung. Eine der beiden anderen Studien war eine Phase-2-Studie, das ist das Stadium, in dem die Wirksamkeit getestet wird. Die dritte war eine Phase-3-Studie, die typischerweise die letzte Phase vor der Zulassung eines Medikaments ist. Trotz all dieser klinischen Studienoptionen riet ihr der Neurologe, mit der Teilnahme an einer Studie zu warten. Es gebe eine kürzlich zugelassene neue Behandlung für Dravet, erklärte er, die sie vielleicht zuerst ausprobieren wolle.
Die Situation von Tali und Sarena war ungewöhnlich. Für die meisten Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, gibt es keine zugelassenen Behandlungen, und klinische Studien sind möglicherweise ihre einzige Option und einzige Hoffnung auf Heilung. Tatsächlich gibt es nur für fünf Prozent der seltenen Krankheiten tatsächlich eine von der FDA zugelassene Behandlung. Erschwerend kommt hinzu, dass die meisten Menschen nicht wissen, wie sie eine klinische Studie finden oder wie sie an einer solchen teilnehmen können. Eine kürzlich von Know Rare durchgeführte Umfrage ergab, dass von 100 Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, mehr als 75 Prozent an einer klinischen Studie teilnehmen wollten und sich wünschten, sie hätten von einer solchen Studie gewusst. Mehr als 80 Prozent der Befragten hatten von ihren Ärzten keine Informationen über eine klinische Studie erhalten.
In der Zwischenzeit sind Biotechnologie- und Pharmaunternehmen oft nicht in der Lage, klinische Studien abzuschließen, weil sie nicht die benötigte Anzahl von Teilnehmern finden können. Sie verlassen sich in erster Linie auf ärztliche Forscher, um Teilnehmer zu finden. Aber wenn es um seltene Krankheiten geht, werden die Patienten oft von mehreren Ärzten behandelt, und oft von solchen, die sich mit klinischen Studien oder seltenen Krankheiten nicht auskennen. Diese Art der Trennung zwischen Studie und Patient ist üblich - was bedeutet, dass es eine potenzielle Lücke zwischen Behandlung und Patient gibt.
Wie können wir diese Kluft überbrücken? Im Folgenden bietet Know Rare Tipps und Einblicke, die Ihnen helfen, den Prozess der Suche und Teilnahme an klinischen Studien zu verstehen und zu navigieren.
Wie Sie eine klinische Studie finden
Die umfassendste Quelle für klinische Studien ist die Datenbank für klinische Studien in den USA, die auf clinicaltrials.gov zu finden ist. Alle neuen Studien, die auf der Suche nach Teilnehmern sind, werden dort aufgelistet, und die Datenbank kann nach dem Zustand der eigenen Krankheit durchsucht werden. Allerdings sind die Listen der klinischen Studien auf dieser Website kompliziert und für den Durchschnittsbürger sehr schwer zu verstehen. Hier ist ein kurzer Leitfaden für die Terminologie, die Sie in einer Auflistung klinischer Studien finden könnten:
Phase I, Phase 2, Phase 3:
Dies sind die drei Studienphasen für ein neues Medikament, bevor es bei der FDA eingereicht wird, damit es für die Verschreibung zugelassen werden kann.
Phase-I-Studien dienen dazu, die Sicherheit des Medikaments zu untersuchen.
Phase-2-Studien sollen zeigen, ob das Medikament wirksam ist.
Phase-3-Studien sind der letzte Schritt und haben mehr Teilnehmer, um sicherzustellen, dass die Ergebnisse der Phase 2 in einer größeren Gruppe von Menschen mit der Erkrankung oder dem Leiden ähnlich sind.
Diesen Phasen vorgeschaltet ist die präklinische Phase:
In dieser Phase wird das Medikament in einem Labor auf Sicherheit geprüft, bevor es am Menschen getestet wird. Weitere Erläuterungen zu den Phasen einer klinischen Studie finden Sie unter NIH -The Basics.
Neben der Phase der Studie kann auch der Studientyp beschrieben werden:
Biomarker: Dies sind Studien, die nach Risikofaktoren, Krankheitsanzeichen oder dem Schweregrad der Erkrankung suchen.
Studien zum natürlichen Verlauf: Diese Studien zeigen, wie sich die Symptome einer Krankheit im Laufe der Zeit verändern oder fortschreiten können.
Interventionelle Studien: Dies sind Studien zu Medikamenten, Geräten oder nicht-medizinischen Therapien, die zur Behandlung einer Erkrankung oder der Symptome dieser Erkrankung eingesetzt werden können
Ein weiteres wichtiges Element in einer Auflistung klinischer Studien sind die Ein- und Ausschlusskriterien.
Die Einschlusskriterien sind die Eigenschaften, die eine Person haben muss, um für die Teilnahme an einer Studie in Frage zu kommen. Anhand dieser Qualifikationen können Sie erkennen, ob Sie wahrscheinlich als Teilnehmer akzeptiert werden. Hier sind einige Beispiele für die Art von Kriterien, die Patienten erfüllen müssen, um sich für eine Studie zu qualifizieren:
Ihre Diagnose und wie lange Sie die Diagnose schon haben
Ihr Alter
Die Symptome, die Sie erleben
Ob Sie Medikamente gegen die Erkrankung einnehmen oder nicht
Labortestergebnisse (z. B. Bluttestergebnisse, Thrombozytenwerte (hoch oder niedrig), Leukozytenwerte, Nieren- und Leberwerte)
Ausschlusskriterien sind die Faktoren, die einen Patienten von der Teilnahme abhalten können, wie z. B.:
Bestimmte Medikamente, die Sie möglicherweise einnehmen, oder eine kürzlich erfolgte Änderung der Medikation
Andere Erkrankungen, die Sie möglicherweise haben (z. B. Herzerkrankungen, Lebererkrankungen usw.)
Wenn Sie schwanger sind oder stillen
Der letzte wichtige Punkt in der Auflistung der klinischen Studien sind die Standorte der Studienzentren. Der Name des Studienzentrums ist nicht immer aufgeführt, aber das Bundesland und die Stadt, in der sich das Zentrum befindet, sind es normalerweise. Möglicherweise ist auch eine E-Mail-Adresse angegeben, an die Sie sich wenden können, wenn Sie mehr über die Studie erfahren möchten.
Die Entscheidung, an einer klinischen Studie teilzunehmen, ist nicht immer einfach, aber sie kann das Potenzial haben, nicht nur Ihnen, sondern auch anderen Menschen mit der gleichen Erkrankung in der Zukunft zu helfen. Es ist wichtig, dass Sie Ihre Erwartungen im Griff haben, denn nicht jede klinische Studie führt zu einem zugelassenen Medikament. Viele Medikamente verfehlen ihre Ziele und sind nicht wirksam genug, um zugelassen zu werden. Wenn Sie jedoch an einer Studie teilnehmen und das Medikament bei Ihnen gut zu wirken scheint, können Sie das Medikament möglicherweise über einen längeren Zeitraum kostenlos erhalten, bis es von der FDA für die Verwendung zugelassen wird. (Beachten Sie, dass verschiedene Studien unterschiedliche Bestimmungen für die erweiterte Verwendung haben können).
Wenn Sie mehr über die Teilnahme an einer klinischen Studie erfahren möchten, finden Sie hier einige hervorragende Informationsquellen:
Wenn Sie Hilfe beim Anschluss an eine klinische Studie benötigen, kann Know Rare Ihnen helfen.
