Bob Coughlin: Kühnes Streben nach Heilung

Als Bob Coughlin Geschäftsführer des Massachusetts Biotechnology Council (MassBio) war, baten ihn seine Vorstandsmitglieder, das "C"-Wort nicht mehr zu benutzen. Sie mochten das Wort "Heilung" nicht erwähnen, sagt er, weil es ihnen wie ein zu großes Versprechen vorkam, das sie nicht halten konnten.

Aber Bob war nie einer, der klein dachte oder seine Ambitionen für Patienten mit seltenen Krankheiten einschränkte. "Wir leben im Platinzeitalter der Wissenschaft", erklärt er. "Wir haben enorme Fortschritte gemacht. Wir behandeln nicht mehr nur die Symptome. Wir streben nach Heilung.

"Von etwa 2012 bis 2015 dachte ich, dass Bobby es nicht schaffen würde. Seine Lungenfunktion nahm schneller ab, als die Wissenschaft vorankam.

Außerdem hat Bob Grund, hoffnungsvoll und optimistisch zu sein. Er hat aus erster Hand erfahren, wie eine bahnbrechende Therapie den Verlauf einer Krankheit verändern und das Leben eines Menschen retten kann. Dieser Mensch ist sein Sohn, der 2002 mit Mukoviszidose (CF) geboren wurde. "Von etwa 2012 bis 2015 dachte ich, Bobby würde es nicht schaffen. Seine Lungenfunktion verschlechterte sich schneller, als die Wissenschaft Fortschritte machte", erinnert sich Bob. Das in Boston ansässige Unternehmen Vertex Pharmaceuticals hatte eine Reihe von Medikamenten zur Behandlung verschiedener Varianten von Mukoviszidose entwickelt und schließlich ein Medikament auf den Markt gebracht, das Bobbys seltener Mutation helfen würde. "Es rechtzeitig zu bekommen und die Dinge zu wenden, fühlte sich wie ein Wunder an, aber es war kein Wunder. Es war das Ergebnis jahrelanger Forschung und harter Arbeit und ein bisschen Glück."

Aber diese unglaubliche Geschichte hat noch mehr zu bieten. Lange bevor Bob wusste, dass das Mukoviszidose-Gen in seiner Familie vorkommt, bevor sein Sohn im Mutterleib diagnostiziert wurde und sogar bevor er in der Biowissenschaft arbeitete, setzte er sich für Spendenaktionen und die Mukoviszidose-Forschung ein. Zu Beginn seiner Laufbahn war er in der Politik als Mitglied eines Schulausschusses und später als Stadtrat in der Nähe von Boston, Massachusetts, tätig. Bob hatte von Mukoviszidose gehört, weil seine Schwägerin ihm erzählte, dass sie eine Nichte und zwei Neffen mit dieser Krankheit hatte. Etwa zur gleichen Zeit erfuhr er, dass ein langjähriger Freund Kinder hatte, bei denen diese Krankheit diagnostiziert worden war. Durch seine Rolle als Stadtrat konnte Bob dabei helfen, einen Great Strides Walk für die Cystic Fibrosis Foundation zu organisieren. Bob wurde zum Ehrenvorsitzenden der Veranstaltung ernannt, um das Bewusstsein für die Krankheit zu schärfen und Geld für die Suche nach einem Heilmittel zu sammeln.

Dass diese Entscheidung, sich für die Mukoviszidose einzusetzen, ein Glücksfall war, wurde einige Jahre später deutlich, als bei seinem Sohn Bobby die Diagnose gestellt wurde. Bob sagt, dass er zu diesem Zeitpunkt begann, über die Überschneidungen von Politik, Innovation und Vorschriften bei der Behandlung seltener Krankheiten nachzudenken. Er ist der Meinung, dass man alle drei Bereiche sowie die Philanthropie benötigt, um in die Biotechnologie zu investieren, damit die Fortschritte erzielt werden können, die zu einer Heilung führen.

Mit diesem Wissen im Hinterkopf zog Bob in das Repräsentantenhaus von Massachusetts ein. Es war keine leichte Entscheidung, für ein Amt zu kandidieren, während er ein krankes Baby zu Hause hatte, sagt er, aber er erinnerte sich an einen Rat, den er von einem Betreuer im Bostoner Kinderkrankenhaus erhalten hatte: "Warum sollten Sie nicht mit Ihrem Leben weitermachen? Du kannst in einer Position sein, in der du Gesetze machen kannst, die Kindern mit schweren gesundheitlichen Problemen helfen. Als Abgeordneter arbeitete Bob an Gesetzen zur Gesundheitsfürsorge und zur Finanzierung des Gesundheitswesens. Nach seinem Ausscheiden aus dem Amt wurde er Präsident und CEO von MassBio, wo er sich für innovative Behandlungsmethoden für seltene Patienten, darunter auch sein Sohn, einsetzte. "Ich wollte 150 Prozent meiner Zeit der Biotech-Industrie widmen und Geld für die Mukoviszidose-Forschung sammeln."

Heute ist Bob als Berater für Life-Science-Unternehmen tätig und hilft ihnen, Räume zu finden, in denen Innovationen für alle Arten von unerfülltem medizinischem Bedarf stattfinden können.

Frühzeitiges Eingreifen rettet Leben

Im Jahr 2001 war Bobs ungeborener Sohn einer der ersten, bei dem Mukoviszidose im Mutterleib diagnostiziert wurde. Diese frühe Erkenntnis bedeutete, dass das Baby sofort mit Enzymen und anderen Therapien behandelt werden konnte, während dies früher möglicherweise Monate gedauert hätte. "Im Alter von sechs Jahren nahm Bobby bereits an mehreren klinischen Studien teil", erinnert sich Bob. Von Anfang an wollten er und seine Frau alle zur Verfügung stehenden Forschungs- und Behandlungsmöglichkeiten ausschöpfen.

Aufgrund dieser Erfahrung ist Bob ein großer Befürworter von Gentests, einschließlich pränataler Untersuchungen, und des frühestmöglichen Sammelns aller medizinischen Informationen. "Wir konnten trauern, bevor das Baby auf die Welt kam, und sofort nach der Geburt durchstarten. Dieser eine Gentest hat die Coughlins etwa 500 Dollar gekostet, sagt Bob, und er schätzt, dass sie dadurch in den ersten Jahren von Bobbys Leben bis zu 5 Millionen Dollar an Krankenhauskosten gespart haben.

Niemals aufgeben

Bei der Behandlung seltener Krankheiten kann man leicht ermüden und überfordert sein. Anstatt die ganze Last auf einmal auf sich zu nehmen, schlägt Bob vor, nach kleinen Schritten zu suchen, die man unternehmen kann. "Ich musste jeden Tag etwas tun, von dem ich glaubte, dass es meinem Sohn helfen würde, sonst würde ich verrückt werden", erinnert er sich. "Resilienz, Hoffnung und Beharrlichkeit sind das, was man braucht, wenn man mit einer solchen Krankheit konfrontiert ist.

Ob es nun darum geht, Artikel in PubMed zu lesen, Telefonate zu führen, Kontakte zu Fachärzten zu knüpfen, sich mit anderen Familien auszutauschen, neue Behandlungsmethoden zu erforschen oder sich täglich um sich selbst zu kümmern, um den Stress zu lindern, den das Leben mit einer seltenen Krankheit mit sich bringt - suchen Sie nach den überschaubaren Aufgaben, die in Ihrer Macht liegen. "Unabhängig vom Ergebnis wollte ich in den Spiegel schauen können und wissen, dass ich alles getan habe, was ich konnte.

Pausen machen

Auf der anderen Seite müssen Sie auch eine Auszeit einplanen, in der Sie sich nicht auf die Krankheit konzentrieren, sagt Bob. "Wissen Sie, wann Sie am Ende des Tages Feierabend machen, Ihre Arbeitsschuhe ausziehen und sich als Familie amüsieren können", schlägt er vor. Planen Sie Aktivitäten, die jedem Familienmitglied Spaß machen, nicht nur der Person, die mit der seltenen Krankheit lebt. Wenn Sie noch andere Kinder haben, schenken Sie ihnen genauso viel Aufmerksamkeit, damit sie wissen, dass sie genauso geliebt werden. Wenn Sie einen Partner oder Ehepartner haben, gehen Sie zusammen aus, gehen Sie spazieren oder machen Sie gemeinsam Urlaub, um die Verbindung aufrecht zu erhalten. "Man muss die Gegenwart genießen, solange die Person noch lebt, auch wenn man daran arbeitet, sie in der Zukunft am Leben zu erhalten.

Engagieren Sie sich

Die nackte Realität ist, dass Heilmittel Geld kosten. Neue Behandlungen erfordern gezielte Anstrengungen von Spitzenwissenschaftlern und Forschern. Sie werden auch durch die Nachfrage und das öffentliche Bewusstsein für die Notwendigkeit angetrieben. Und obwohl nicht jeder in der Lage ist, einen großen Scheck auszustellen oder Spenden zu sammeln, sagt Bob, können wir alle etwas tun, um das Bewusstsein zu schärfen. Schauen Sie, was Sie in Ihrer Gemeinde tun können, schlägt er vor. Nehmen Sie an Spendenaktionen teil und knüpfen Sie Verbindungen, wo immer Sie können. Jedes bisschen hilft.

Und selbst wenn Sie das nicht können, so argumentiert er, können Sie Ihre eigene persönliche Forschung betreiben, Ihr hart erarbeitetes Wissen mit anderen Menschen mit seltenen Krankheiten teilen und - wenn möglich - sich für klinische Studien anmelden und daran teilnehmen.

"Wir werden nicht aufgeben, bis jeder nicht nur eine Therapie, sondern ein Heilmittel hat", sagt Bob.

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